La UAB fa un avenç important en la investigació sobre la diabetis

Investigadors de la UAB han aconseguit curar completament la diabetis tipus 1 en gossos mitjançant una única sessió de teràpia gènica. Es tracta de la primera vegada que s'aconsegueix curar la malaltia en animals grans, un pas fonamental per a l'aplicació de la teràpia en humans.

La investigació, basada en la introducció d'un "sensor de glucosa" en el múscul, ha estat publicada a la revista Diabetis, la més prestigiosa del món en aquest camp. El seguiment s'ha realitzat durant més de quatre anys en alguns exemplars, i en cap cas han reaparegut els símptomes de la malaltia.

La teràpia és molt poc invasiva. Consisteix en una sola sessió de diverses injeccions en les potes del darrere de l'animal mitjançant agulles senzilles, del tipus que s’utilitza en tractaments d'estètica. Mitjançant aquestes injeccions s'introdueixen vectors de teràpia gènica amb un doble objectiu: expressar el gen de la insulina, per una banda, i de la glucoquinasa, de l'altra. La glucoquinasa, un enzim, actua com a regulador de la captació de glucosa de la sang. Quan ambdós gens actuen simultàniament fan la funció d'un "sensor de glucosa", tot aconseguint una regulació automàtica de la captació de la glucosa de la sang i reduint així la hiperglucèmia diabètica (l'excés de glucosa associat a la malaltia).

Segons destaca Fàtima Bosch, directora de la investigació, "l'estudi representa la primera demostració de curació de diabetis a llarg termini en un model animal gran utilitzant teràpia gènica."

Aquest tipus de teràpia ja havia estat assajada en ratolins amb anterioritat pel mateix grup d'investigadors, però els excel·lents resultats obtinguts per primera vegada amb animals grans senten les bases per a la transferència clínica d'aquesta aproximació de teràpia gènica a la medicina veterinària i la seva futura aplicació en pacients diabètics.

L'estudi proveeix moltes dades que avalen la seguretat del tractament amb teràpia gènica per mitjà de vectors adenoassociats (AAV) en gossos diabètics. La teràpia ha demostrat ser segura i efectiva: es basa en la transferència de dos gens al múscul d'animals adults emprant una nova generació de vectors molt segurs denominats vectors adenoassociats. Aquests vectors deriven de virus no patògens, són àmpliament usats en teràpia gènica, i han demostrat èxit en el tractament diverses malalties.

Els gossos tractats amb una única administració de teràpia gènica van mostrar en tot moment un bon control glucèmic, tant en dejú com en alimentació, millor que els gossos tractats amb injeccions diàries d'insulina i sense l'aparició d'episodis d'hipoglucèmia, ni tan sols després de realitzar exercici. A més, els gossos tractats amb vectors adenoassociats van normalitzar el pes corporal i no van desenvolupar complicacions secundàries després de quatre anys des del tractament.

Es tracta de la primera publicació que descriu un control adequat de la diabetis a llarg termini en animals grans. Això mai havia estat aconseguit abans amb cap de les teràpies innovadores per a la diabetis. Al seu torn, és la primera publicació que descriu que una única administració de gens a gossos diabètics és capaç d'aconseguir el manteniment de la normoglicèmia a llarg termini (més de 4 anys). A més d'aconseguir la normoglicèmia, els gossos presentaven nivells normals de proteïnes glucosilades i no van desenvolupar complicacions secundàries de la diabetis després de més de 4 anys d'evolució de la seva diabetis.

Aplicació en pacients diabètics

Fins ara, s'han dut a terme múltiples assaigs clínics amb vectors AAV administrats directament al múscul esquelètic per al tractament d'altres malalties, de manera que l'estratègia descrita en aquest treball es pot transferir a la clínica. Futurs estudis de seguretat i eficàcia proporcionaran les bases per a la iniciació d'un assaig clínic veterinari per al tractament de la diabetis en animals de companyia, la qual cosa proporcionarà informació clau per al possible assaig d'aquesta estratègia en humans. En conclusió, aquest treball posa les bases per a la transferència clínica d'aquesta aproximació de teràpia gènica a la medicina veterinària i, en un futur, en pacients diabètics.