Un compost de la UAB, designat medicament orfe per avançar cap a un nou tractament de la lesió medul·lar

L’Agència Europea de Medicaments (EMA) ha designat medicament orfe un compost basat en la molècula lipídica bioactiva maresina 1 (MaR1) que està investigant un equip de recerca de la UAB per al tractament de la lesió medul·lar espinal.

La designació medicament orfe representa un pas important per avançar cap al desenvolupament d’un potencial nou tractament, en reconèixer que la MaR1 podria aportar un benefici clínic rellevant en un àmbit amb una elevada necessitat mèdica no coberta. El tractament que està investigant el Grup de Neuroplasticitat i Regeneració de l’Institut de Neurociències (INc-UAB) i del Departament de Biologia Cel·lular, de Fisiologia i d’Immunologia de la UAB, liderat per Rubèn López Vales, ha demostrat en models animals una capacitat destacada per reduir de manera significativa la inflamació post lesió i afavorir processos que limiten la neurodegeneració. Aquestes accions es tradueixen en una millora substancial de la recuperació locomotora.

La designació de medicament orfe de l’EMA suposa gaudir d’uns avantatges reguladors que agilitzen el desenvolupament del compost, com ara assessorament científic prioritari o vies d’avaluació accelerades, i protegeix l’exclusivitat de la comercialització en cas que arribi al mercat. Per avançar cap a un assaig clínic amb el tractament, cal completar ara els estudis pre-clínics reguladors que avalin la seguretat del producte i establir un procés de fabricació totalment validat, així com esperar l’aprovació de la documentació presentada per l’equip de recerca per part de l’agència reguladora i el comitè d’ètica. Tots aquests passos requereixen aproximadament entre tres i cinc anys de treball abans de poder començar un assaig en pacients.

Les lesions medul·lars tenen una incidència estimada d’entre 20 i 45 casos per milió d’habitants a l’any. Actualment no hi ha cap tractament farmacològic que millori la recuperació neurològica després del dany; l’únic fàrmac aprovat en fase aguda és la metilprednisolona, l’ús de la qual està desaconsellat en molts països a causa dels seus efectes adversos i de la seva eficàcia limitada.