Una teràpia gènica de la UAB prolonga la vida saludable en ratolins durant l'envelliment

Un equip de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) ha demostrat que una única administració de teràpia gènica que expressa el factor metabòlic FGF21 és capaç de prolongar la vida saludable en ratolins vells. L'estudi farmacològic, publicat a Molecular Therapy, mostra efectes beneficiosos sostinguts de tot l’organisme associats a l’envelliment.

Un estudi desenvolupat al Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica (CBATEG) de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) ha demostrat que una única administració de teràpia gènica que indueix la producció per part del múscul del factor metabòlic FGF21 —fibroblast growth factor 21—és capaç de prolongar la vida saludable en ratolins vells i geriàtrics. L'estudi, liderat per la professora Fàtima Bosch i publicat a la revista Molecular Therapy, la revista científica de referència a nivell global en el camp de teràpia gènica, mostra efectes beneficiosos sostinguts en tot l’organisme.

La investigació ha avaluat una teràpia gènica mediada per vectors adenoassociats AAV-FGF21 que indueix la producció per part del múscul del factor metabòlic FGF21, tot permetent la seva acció sistèmica en tot l'organisme. El tractament es va dur a terme en ratolins mascles i femelles d'edat avançada mitjançant una única injecció intramuscular. Els resultats mostren que aquesta intervenció prolonga tant l'esperança de vida com la vida lliure de malalties. En particular, els animals tractats van presentar un augment del 20,54 % en el temps de vida gràcies a l’administració de la teràpia gènica.

Segons explica Fàtima Bosch, directora de la recerca, “aquests resultats posicionen la teràpia gènica basada en FGF21 com a una estratègia potencialment traslladable per promoure un envelliment saludable”.

El treball demostra per primera vegada que aquesta teràpia gènica administrada en animals vells i geriàtrics no només millora paràmetres metabòlics, sinó que també estén la vida saludable i retarda el deteriorament multiorgànic associat a l'edat.

El mateix grup de recerca ja havia demostrat prèviament que aquesta teràpia gènica basada en els vectors AAV-FGF21 es capaç de revertir en ratolins model la malaltia hepàtica esteatohepatitis associada a disfunció metabòlica (MASH), vinculada a l’obesitat i la diabetis (Jimenez, V et al. Mol. Ther. 2024;32:4285-4302). Recentment,  la FDA han aprovat l’assaig clínic per al tractament de pacients de MASH, el qual es durà a terme per la biofarmacèutica Kriya Therapeutics i està previst que s’iniciï durant aquest 2026.